I värdeskapande syfte har bolaget valt ut ett projekt med fokus på ett särläkemedel, peg-teduglutid (en GLP-2 agonist), inom metabol hälsa - mer specifikt mot korttarmssyndrom. Projektet har uppnått prekliniskt så kallad proof-of-concept och baseras på den patenterade teknologiplattformen Uni-Qleaver.
Projektet har en betydande marknadspotential, samtidigt som det illustrerar applikationsmöjligheterna för Uni-Qleaver, Celsius teknologiplattform.
Teduglutid är ett godkänt läkemedel som säljs under varumärkena Revestive® (EU) och Gattex® (USA), avsett för behandling av patienter med korttarmsyndrom. Läkemedlet marknadsförs idag av Takeda och doseras dagligen som en injektion i underhuden. På grund av sjukdomens ovanlighet och de signifikanta fördelarna med behandlingen innehar teduglutid särläkemedelsstatus. Detta ger sju till tio års marknadsexklusivitet gentemot konkurrenter såväl som vissa andra incitament för innehavaren av marknadsföringsrättigheterna.
QPG-1030, pegylerat teduglutid, är utvecklad med hjälp av Celsius patentskyddade teknologiplattform Uni-Qleaver®. QPG-1030 är en prodrog, vilket betyder att teduglutid är biologiskt inaktiv när den är pegylerad men återfår sin aktivitet när den frisätts i kroppen över tid. Detta möjliggör längre doseringsintervall och kan också ge förbättringar avseende klinisk effekt och biverkningsprofil. Prodroger av redan godkända läkemedel kan under vissa förutsättningar erhålla marknadsgodkännande baserat på ett mer begränsat utvecklingsprogram vilket kan spara tid och pengar. QPG-1030 är avsedd att administreras genom injektion i underhuden en gång per vecka.
Korttarmssyndrom är ett tillstånd som uppstår när större delar av tunntarmen har tagits bort genom operation, exempelvis som en följd av inflammatorisk tarmsjukdom, eller saknas på grund av medfödda missbildningar. Detta minskar tarmens förmåga att ta upp näringsämnen från födan vilket leder till näringsbrist, viktminskning och diarré. Sjukdomen kan också leda till blodbrist och njursten. Behandlingen innefattar specifika dieter, medicinering eller kirurgi. Ibland behöver näring tillföras intravenöst, genom så kallad parenteral nutrition.
Det beräknas inträffa cirka tre fall av SBS per miljon människor varje år. I USA har omkring 15 000 personer tillståndet. SBS klassificeras som en sällsynt sjukdom av den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA.
Den dominerande läkemedelsbehandlingen av SBS utgörs av GLP-2-receptorantagonisten teduglutid. GLP-2 är en naturlig förekommande peptid som utsöndras av tarmslemhinnan och stimulerar reparation och tillväxt av tarmslemhinnan samtidigt som den förbättrar tarmens näringsupptag.
GLP-2 bryts snabbt ned i kroppen och har en halveringstid på ungefär 7 minuter. För att möjliggöra läkemedelsbehandling utvecklades teduglutid som är en modifierad variant av GLP-2 som gjorts resistent mot den snabba nedbrytningen och därför stannar längre i blodcirkulationen.
